Použití z pupečníku získaných mezenchymálních kmenových buněk u pacientů se svalovou dystrofií

Svalové (muskulární) dystrofie jsou choroby způsobené přítomností genetických mutací. Tyto nemoci se projevují postupným ochabováním svalstva, pacienti končí na vozíčku, odkázáni na pomoc okolí. Nemoc končí předčasnou smrtí, neboť dojde také k oslabení dýchacích svalů.

V současné době je velmi málo léčebných možností. Léčba je hlavě podpůrná, ulevující, se snahou zpomalit postup nemoci. Pacientům by mohly pomoci kmenové buňky.

V této studii byly 22 pacientům podány mezenchymální kmenové buňky z pupečníku. Aplikovány (1 až 5 dávek) byly buď do žíly, nebo intratekálně (mezi mozkové pleny). Analýza výsledků celé skupiny ukázala, že došlo k výraznému nárůstu síly, posílení svalů, které umožňují pohyb kloubů. Došlo ke zlepšení ovládání pravé horní končetiny (+4,0 N), napřímení levého kyčelního kloubu (+4,5 N), přitažení končetiny (+0,5 N), napřímení pravého kyčelního kloubu (+1,0 N), ohnutí v kyčelním kloubu (+7,5 N), přitažení (+2,5 N), narovnání pravého kolene (+8,5 N), pohybu v rameni (+13 N), narovnání pravého lokte (+9,5 N). U šesti pacientů se významně zlepšila chůze a celková pohyblivost. U žádného pacienta se neobjevily vážné nežádoucí účinky léčby. Pouze jeden pacient si stěžoval na přechodné bolesti hlavy.

Výsledky vypadají velmi slibně. Je otázkou, jak dlouho efekt léčby vydrží, zda by stav zlepšily vyšší aplikační dávky, zvýšení jejich frekvence atd. To bude předmětem dalších studií.

2.8.2021 DH

https://stemcellsjournals.onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/sctm.21-0027

The use of umbilical cord‐derived mesenchymal stem cells in patients with muscular dystrophies: Results from compassionate use in real‐life settings